诺西那生钠注射剂百度百科——治疗脊髓性肌萎缩症的突破性药物
发布时间：2025-03-02 05:06:11来源：
诺西那生钠注射剂是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的创新药物。SMA是一种遗传性疾病，会导致肌肉无力和萎缩。诺西那生钠注射剂通过改变SMN2基因的剪接过程，增加功能性运动神经元存活蛋白（SMN）的产生，从而改善患者的运动功能和生活质量。
诺西那生钠注射剂于2016年首次在美国获批上市，并在全球多个国家和地区获得批准。在中国，该药物也已纳入医保目录，为患者提供了更多的治疗选择和经济支持。使用诺西那生钠注射剂需要定期进行静脉输注，通常是在医院或诊所由专业医护人员操作。
诺西那生钠注射剂的出现标志着SMA治疗领域的一个重要突破，为患者及其家庭带来了新的希望。然而，作为一种新型药物，其长期疗效和安全性仍需进一步研究。
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